Lumasiransodium 주사제(품명: 옥스루모주)

기준 내용

1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

가. 투여대상

1) AGXT 유전자의 이중대립유전자(biallelic) 변이(pathogenic/likely pathogenic variant)가 확인된 모든 연령의 제1형 원발성 고옥살산뇨증(PH 1, Primary hyperoxaluria type 1) 환자로서 다음의 조건을 모두 만족하는 경우

가) 옥살산 측정 수치가 아래 중 1개를 만족하는 경우

(1) 24시간 요 수집이 가능한 경우 24시간 요 옥살산(UOx, Urine oxalate) 배설량이 정상 상한치(ULN) × 1.5 이상

(2) 24시간 요 수집이 불가하여 단일 검체(Spot urine) 측정을 하는 경우 연령 보정 요 옥살산/크레아티닌 비율(UOx:Cr ratio)이 정상 상한치(ULN) × 1.5 이상

(3) 요 옥살산 측정이 불가하다고 판단되는 다음의 환자 중 혈장 옥살산(POx, Plasma oxalate) ≥ 20μmol/L인 경우 (투여 소견서를 첨부하여야 하며, 투석 환자는 투석 전 채혈을 기준으로 함)

(가) 만성 신장 질환 4단계 이상(eGFR < 30mL/min/1.73m²) 환자 또는

(나) 혈청 creatinine 증가를 보이는 12개월 미만 환자

나) Pyridoxine을 투여해도 반응이 없거나 Pyridoxine 반응성 유전자형※이 아닌 경우

다) 신장결석, 요로결석, 신석회증, 신부전과 같은 임상 증상이 1개 이상 있는 경우

라) 간 이식 병력이 없는 환자

※ Pyridoxine 반응성 유전자형: p.Gly170Arg (G170R), p.Phe152Ile (F152I), p.Ile244Thr (I244T)

2) 1)항에도 불구하고 AGXT 유전자 검사 결과가 확인되기 전인 18세 이하의 환자로서 아래의 조건을 모두 만족하는 경우 투여를 인정함.

- 다만, 유전자 검사 결과 AGXT 유전자의 이중대립유전자 (biallelic) 변이(pathogenic/likely pathogenic variant)가 확인되고, Pyridoxine 반응성 유전자형이 아닌 경우 지속 투여를 인정하며, 이후의 지속 투여 여부는 나.평가방법을 따름.

가) 옥살산 측정 수치가 다음 (1), (3) 또는 (2), (3)을 만족하는 경우

(1) 24시간 요 수집이 가능한 경우 24시간 요 옥살산(UOx, Urine oxalate) 배설량이 정상 상한치(ULN) × 1.5 이상

(2) 24시간 요 수집이 불가하여 단일 검체(Spot urine) 측정을 하는 경우 연령 보정 요 옥살산/크레아티닌 비율(UOx:Cr ratio)이 정상 상한치(ULN) × 1.5 이상

(3) 혈장 옥살산(POx, Plasma oxalate) ≥ 20μmol/L (투석 환자는 투석 전 채혈을 기준으로 함)

나) 신장결석, 요로결석, 신석회증, 신부전과 같은 임상 증상이 1개 이상 있는 경우

다) 간 이식 병력이 없는 환자

나. 평가방법 동 약제 투여 후 6개월 시점 효과에 대한 모니터링이 필요하며, 12개월 평가 시 아래에 해당하는 경우 지속 투여를 인정함. 이후 매 12개월 간격으로 평가하여 지속 투여 여부를 결정함.

1) 요 옥살산: 최초 투여 시점 대비 30% 이상 감소 또는 1.5 × 정상 상한치(ULN) 미만으로 감소 또는

2) 혈장 옥살산: 최초 투여 시점 대비 20% 이상 감소 또는 20μmol/L 미만으로 감소 (단, 요 옥살산 측정이 불가한 경우)

다. 투여중단 간·신장 동시이식(combined liver·kidney transplantation) 또는 간이식을 시행한 경우

2. 최초 투여 시 투여 대상, 지속투여 시 반응평가, 투여중단에 대한 객관적 자료(검사결과지, 진료기록부 등)를 반드시 제출하여야 함.

3. 옥스루모주의 사후관리를 위한 방법·절차 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제의 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.