Pegcetacoplan 주사제(품명: 엠파벨리주)

기준 내용

1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

○ 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)

1) 투여대상: 다음 가), 나) 조건 중 하나에 해당하는 경우

가) 유세포분석(Flow cytometry)으로 측정한 발작성야간혈색소뇨증과립구 클론크기(PNH granulocyte clone size)가 10% 이상이고, 유산탈수효소(LDH: Lactate dehydrogenase)가 정상 상한치의 최소 1.5배 이상이면서 C5 억제제(Eculizumab 또는 Ravulizumab 주사제)를 금기 등으로 투여할 수 없는 만 18세 이상의 환자로서 다음 하나에 해당하는 경우

(1) 혈전증: PNH 진단 전후로 치료적 항응고제 요법이 필요했던 혈전 또는 색전증 기왕력이 있으며 MRI, CT, Angiography, Sonography 등 영상 자료로 확인 된 경우

(2) 폐부전: 정상적인 활동의 제한을 초래하는 흉통 그리고/또는 숨가쁨(New York Heart Association Class III)이 있다는 심장내과 전문의의 소견과 함께 아래 중 하나를 만족하는 경우

(가) NT-ProBNP※의 의미있는 상승(> 160 pg/mL)

※ NT-ProBNP: N-말단 전구 뇌성나트륨이뇨펩타이드(N-terminal pro Brain Natriuretic Peptide)

(나) Doppler echocardiography상 폐동맥고혈압의 확인

(다) 침습적 혈관 압력 측정으로 폐동맥고혈압의 확인

(3) 신부전: 신부전 병력(eGFR≤60mL /min/1.73㎡)이 있으며 아래 중 하나를 만족하는 경우

(가) Biopsy로 hemosiderin 침착 (MRI상 hemosiderosis로 대신할 수 있음)이 확인되며 지속적인 Creatinine 상승을 보이는 경우(eGFR Chapter 105: Hemolytic Anemias

· Williams Hematology, 10e, 2021 > Chapter 41: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria

· Hematology; Basic Principles and Practice, 8e, 2022 > Chapter 32 PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA

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· Peter Hillmen, et. al., Pegcetacoplan versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, N Engl J Med. 2021;384:1028-37.

· Regis Peffault de Latour, et. al., Pegcetacoplan versus eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PEGASUS): 48-week follow-up of a randomised, open-label, phase 3, active-comparator, controlled trial, Lancet Haematol 2022;9: e648-59

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· PBAC(2025)

· NICE(2022)

· CADTH(2023)

· SMC(2022)