Vosoritide 주사제(품명: 복스조고주 0.4 밀리그램 등)
기준 내용
허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
가. 투여대상 유전자검사(FGFR3변이: Gly380Arg 또는 Gly375Cys)를 통해 확인된 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상의 소아 연골무형성증 환자로, 사지연골연장술을 받지 않은 경우
나. 평가방법 치료 시작 후 6개월마다 평가하여 다음 중 하나라도 해당되는 경우 투여 중단함.
1) 골단(성장판)이 닫힌 경우
2) 연간성장속도(Annual Growth Velocity)가 1.5cm/년 미만인 경우
다. 투여 및 약제관리
1) 1회 처방기간은 퇴원 또는 외래의 경우 최대 30일분까지로 함.
2) 동 약제는 자가 주사제제인 점을 고려하여, 동 약제의 투여기간 등의 확인을 위한 ‘환자용 투약일지'를 환자가 작성하고 이를 요양기관이 관리하여야 함.
라. 동 약제는 성장 장애 또는 골격 이형성 관리에 자격을 갖춘 의사가 처방하여야 하며, 최초 투여 시 투여대상 및 지속투여, 투여중단 시 반응평가에 대한 객관적 자료(성장 기록표, 검사결과지, 임상진료기록지 등)를 반드시 제출하여야 함.
고시 신설 사유
Vosoritide 주사제(품명: 복스조고주 0.4, 0.56, 1.2mg)가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준을 신설함.
관련문헌 등 17줄
· FDA label (2024)
· EMA summary of production characteristics (2024)
· TGA (2022)
· Williams Textbook of Endocrinology (2025)
· Nelson Textbook of Pediatrics (2025)
· Firestein & Kelley’s Textbook of Rheumatology (2025)
· International consensus guidelines on the implementation and monitoring of vosoritide therapy in individuals with achondroplasia (2025)
· Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial Lancet 2020; 396: 684-92
· Safe and persistent growth-promoting effects of vosoritide in children with achondroplasia: 2-year results from an open-label, phase 3 extension study Genetics in Medicine (2021) 23:2443-2447
· Vosoritide therapy in children with achondroplasia aged 3-59 months: a multinational, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial Lancet Child Adolesc Health 2023
· 대한소아내분비학회(소내학 2025-34호, 2025.03.28.)
· 대한의학유전학회(2025-24, 2025.04.01.)
· 대한소아정형외과학회 (대소정 25-03호, 2025.04.02.)
· 대한소아청소년과학회(대소학 2025-327호, 2025.03.31.), 대한소아청소년과학회-유전대사분과 의견
· Public Summary Document · July 2022 PBAC Meeting with September 2022 and November 2022 Addendums
· HAS (21.12.15.)
· NCPE (23.10.5.)
첨부파일
- 고시 제2026-117호 Vosoritide 주사제.hwp
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출처: 건강보험심사평가원 보험인정기준 고시 고시 제2026-117호(약제) · 심평원 원문 보기. 참고용 정보이며 청구·심사의 최종 판단은 고시 원문과 심평원 기준을 따릅니다.