Maralixibat 경구제(품명: 리브말리액)

기준 내용

○ 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

가. 투여대상

1) 알라질증후군(Alagille syndrome)으로 진단받은 생후 3개월 이상의 환자로서 다음의 조건을 모두 만족하는 경우

가) 혈청 담즙산(sBA, serum bile acid) 농도가 100μmol/L 이상인 경우

나) CGIS 점수가 2점 이상인 중등도 이상의 소양증

※ CGIS(Clinician Global Impression of Symptoms) 점수 환자 또는 간병인이 경험한 지난주의 가려움 정도와 내원 시 환자 진료결과(수면장애, 피부손상 등) 등을 종합적으로 반영한 임상의의 소양증 평가점수 [ 0점: 없음(None) 1점:약간(Mild), 2점: 보통(Moderate), 3점: 심각함(Severe), 4점: 매우 심각함(Very severe) ]

2) 제외기준 투여 시작 또는 투여 중 다음의 조건 중 어느 하나라도 해당하는 경우 투여대상에서 제외함.

가) 간 이식을 받은 경우

나) 비대상성 간경변, 간 보상기전 상실(정맥류 출혈, 복수, 간성 뇌 병증 등)

나. 평가방법 첫 투약 후 6개월에 평가 시 치료반응*을 만족하는 경우 추가 6개월의 투여를 인정함. 이후 매 6개월마다 평가하여 치료반응이 유지되면 지속적인 투여를 인정함.

* 치료반응: 혈청 담즙산(sBA) 농도가 기저치 대비 30% 이상 감소한 경우. 다만, 혈청 담즙산(sBA) 농도가 기저치 대비 30% 이상 감소하지 않았더라도 소양증의 개선(평균 CGIS점수가 1점 이하 또는 기저치 대비 1점 이상 감소)이 있는 경우는 치료반응으로 간주함※ 평균 CGIS점수: 평가주기 당 매월 평가한 CGIS의 평균점수

다. 1회 처방 기간은 퇴원 및 외래의 경우 최대 30일분까지로, 병 단위 처방함, 다만, 허가용량에 따른 1병의 투여기간이 30일을 초과하는 경우, 1회 처방 용량은 최대 1병으로 함.

※ 허가사항 중 ‘사용 상 주의사항(보관 및 취급상의 주의 등)’을 반드시 참고하여 투여하여야 함.

라. 치료 반응 확인을 위해 매월 CGIS 평가를 시행하여야 함.

마. 동 약제는 간·담도 관련 치료 경험이 있는 관련분야 전문의가 처방하여야 하며, 최초 투여 시 투여대상 및 지속투여 시 반응평가에 대한 객관적 자료(CGIS 결과, sBA 수치 검사결과, 임상의 진료기록지 등)를 반드시 제출하여야 함.

바. 동 약제의 사후관리을 위한 절차·방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제의 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.