Voretigene neparvovec 주사제(품명:럭스터나주)

기준 내용

1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

가. 투여대상 이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막디스트로피(Inherited retinal dystrophy)로 시력을 손실하였으며 충분한 생존 망막 세포를 가지고 있는 소아 및 성인 환자 중 다음 조건 모두를 만족하는 경우

1) RPE65 돌연변이의 유전자적 진단 (biallelic pathogenic 또는 likely pathogenic RPE65 mutations)

2) 투여 시점 기준 만 4세 이상 65세 미만

3) 양안 최대교정시력 0.3이하 또는 양안 시야 20도 미만

4) 충분한 생존 망막세포가 존재하는 경우로서 다음 가), 나), 다) 조건을 모두 만족하는 경우

가) 빛간섭단층촬영 소견에서 후극부의 망막 두께 > 100㎛

나) 안저소견상 후극부 내 위축 또는 색소 변성이 없는 망막면적이 시신경유두 면적의 3배 이상 존재

다) Goldmann III4e isopter 또는 이에 상응하는 것으로 측정한 시야가 중심 30도 이내에 남아 있는 경우

※ 단, 시야 측정이 어려운 타당한 사유가 있는 경우 다초점망막기능지형도검사(Multifocal Electroretinogram) 결과 등과 의사소견서를 첨부하여 가), 나)만 충족하더라도 사례별로 인정함

나. 제외기준 다음의 조건 중 어느 하나라도 해당하는 경우 투여시작 대상에서 제외함.

1) 최근 6개월 동안 안구 내 수술을 받은 경우

2) 안구 또는 안구 주위가 감염된 경우

다. 평가방법

1) 동 약제 투여 전(첫 번째 눈 투여 전 90일 이내)과 투여 후(양안 투여 시 두 번째 눈 투여 후) 1개월~3개월, 12개월 및 매 1년마다 4년까지 임상평가(광감수성(light sensitivity), 시력, 시야 등)를 실시하여야 하고 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 반드시 제출하여야 함.

2) 광감수성 평가는 백색광(white light)을 이용한 전시야광역치검사(Full field light threshold test)를 실시함.

3) 전시야광역치검사 결과 기저치 대비 1 log unit 이상(양안 투여 시 평균값) 개선된 경우 임상적으로 유의미한 변화를 보인 것으로 정의함.

※ 세부적용방법은 ‘[일반원칙]고가의약품 급여관리에 관한 기준’을 참고

라. 동 약제는 단회 투여하는 유전자 대체 치료제로 안구당 평생 1회에 한하여 급여 인정 가능하며, 사전심사 운영기간 내에는 동 약제의 요양급여 인정여부를 사전심사 신청하여 승인받은 경우에 한하여 인정함.

마. 동 약제 투여 전 해당 요양기관은 환자 또는 보호자로부터 주기적인 반응평가 등 장기 추적조사에 대한 이행 동의서를 받아 사전 신청 시 반드시 제출하여야 함.

2. 이 약은 황반 수술 치료 경험이 있는 관련분야 망막 전문의에 의해서만 투여하여야 함.

3. 럭스터나주의 사전심사 및 사후관리를 위한 방법·절차 및 위원회 구성, 사전심사 운영기간 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제의 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.