Alglucosidase alfa 주사제(품명 : 마이오자임주),Avalglucosidase alfa 주사제(품명 : 넥스비아자임주)

기준 내용

허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

○ 임상증상과 효소분석 등으로 확진된 영아 발병형 폼페병(infantile-onset form Pompe disease) 및 후기 발병형 폼페병(late-onset form Pompe disease)

- 후기 발병형은 투여개시 1년 후 증상이나 삶의 질 개선정도를 평가하여 계속 투여 여부를 결정하고, 이후 6개월 간격으로 재평가함.

○ 마이오자임주 투여 시 효과가 없거나 부작용으로 투약을 지속할 수 없어 넥스비아자임주로 교체투여(Switch)하는 경우 급여로 인정하며, 이 경우에는 교체투여에 대한 투여소견서를 첨부하여야 함.