Miglustat 경구제(품명 : 자베스카캡슐 100밀리그램)
기준 내용
허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
가. 제1형 고셔병(Gaucher disease)으로 다음 기준을 모두 만족하는 경우
1) 성인(18∼70세)으로 경증-중등도의 증상을 보이는 경우
2) 혈액학적 검사결과 헤모글로빈이 9.0g/dL 이상이고 혈소판 수치가 50,000/μL 이상인 경우
3) 효소대체요법이 불가능한 경우(효소 약제에 대해 알러지 또는 과민반응이 있거나 효소대체요법을 위한 혈관확보가 불가능한 경우)
나. C형, 니만-피크병(Niemann Pick Type C, NPC)
1) 유전학적 검사(molecular genetic test of NPC1 and/or NPC2 genes)에 대해
가) 유전자 NPC1, NPC2 모두에서 pathogenic mutation이 있으면서 신경학적 증상이 있거나,
나) 유전자 NPC1 또는 NPC2 중 1개의 pathogenic mutation만 있는 경우 피부섬유모세포배양을 통한 필리핀 염색법(filipin staining in fibroblasts cultured from skin biopsy)으로 확진되고 신경학적 증상이 있는 환자
2) 치료의 유효성을 6개월마다 평가하고 치료 지속 여부는 1년 후 재평가해야 함
3) 신생아기 초기에 발현하는 경우와 말기 상태의 중증 신경학적 장애(severe neurological impairment)를 보이는 경우에는 치료 효과가 높지 않으므로 인정하지 아니함
고시 개정 사유
국내ㆍ외 허가사항, 교과서, 임상진료지침, 임상연구문헌, 관련 학회의견 등을 참고하여, 진단방법에 대한 급여 인정 기준을 변경하고, 나이 제한 문구를 삭제함.
관련문헌 등 14줄
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변경 전 고시번호(시행일자)
고시 제2014-127호(2014.8.1.)
첨부파일
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출처: 건강보험심사평가원 보험인정기준 고시 고시 제2019-21호(약제) · 심평원 원문 보기. 참고용 정보이며 청구·심사의 최종 판단은 고시 원문과 심평원 기준을 따릅니다.